開發(fā)基于人類干細(xì)胞的藥物研發(fā)平臺的Curi Bio宣布，美國國立衛(wèi)生研究院(NIH)最近提供了兩項價值440萬美元的贈款，以支持其在實(shí)施人體模型以推進(jìn)下一代藥物發(fā)現(xiàn)方面的開創(chuàng)性工作。

第一個項目將通過開發(fā)小鼠模型工程肌肉組織(EMT)來支持體外人類肌肉平臺的擴(kuò)展，以彌合動物和人類數(shù)據(jù)之間的不一致。第二項計劃將提供一種新型3D神經(jīng)肌肉接頭，用于藥物和化妝品的疾病建模和效力測定。這些贈款是Curi Bio從國家推進(jìn)轉(zhuǎn)化科學(xué)中心(NCATS)獲得的首筆此類贈款，證明了該公司創(chuàng)新的3D組織平臺在開發(fā)新藥方面的影響。至此，Curi Bio從NIH獲得的非稀釋資金總額超過1200萬美元。

Curi Bio通過其科技創(chuàng)新在籌集非稀釋性資金方面取得的杰出成功得到了美國小企業(yè)管理局(SBA)的認(rèn)可，該局將該公司選為2020年Tibbetts獎的獲得者。過去的獲獎?wù)甙?3andMe，Qualcomm，Symantec和Broadcom。

該公司的第一個獎項專注于開發(fā)新的體外模型，以解決杜氏肌營養(yǎng)不良癥(DMD)，這是一種毀滅性的兒童疾病，沒有已知的治療方法，只有少數(shù)可用的治療方法。在超過預(yù)算230萬美元，跨度兩年半的項目中，該公司將改進(jìn)其第一個用于效力測定的3D DMD模型，這是解決許多尋求新療法的組織的制造瓶頸和臨床急需的工具。該團(tuán)隊還將基于行業(yè)標(biāo)準(zhǔn)DMD小鼠模型開發(fā)3D工程心臟組織模型，使藥物開發(fā)人員能夠?qū)⑵鋽?shù)十年的小鼠數(shù)據(jù)與Curi Bio的下一代人類體外模型相關(guān)聯(lián)，從而將研究轉(zhuǎn)向3R原理，即減少，改進(jìn)和替換動物進(jìn)行臨床前研究。

第二個項目由NCATS與美國食品和藥物管理局共同授予，作為一個基于里程碑的項目，旨在滿足藥物生產(chǎn)中對無動物效力測定的迫切需求。除了許多美容用途外，肉毒桿菌神經(jīng)毒素（俗稱肉毒桿菌毒素）還用于治療肌肉痙攣、慢性疼痛和其他治療應(yīng)用。由于肉毒桿菌毒素是人類已知的有效的毒素，安全有效的劑量依賴于準(zhǔn)確的方法來評估制造批次的效力。目前的做法利用小鼠致死性生物測定，這與努力實(shí)施3R的監(jiān)管策略不一致。

Curi Bio將開發(fā)一種來自人類干細(xì)胞的新型神經(jīng)肌肉接頭模型，該模型可以基于高通量測定來測量毒素的影響，該測定可以很容易地適應(yīng)研究無數(shù)的神經(jīng)肌肉疾病。這項工作將與西雅圖華盛頓大學(xué)的Alec Smith博士和David Mack博士的實(shí)驗室一起進(jìn)行。

“NIH的這些獎項代表了對我們的創(chuàng)新平臺在推進(jìn)臨床前研究和為下一代藥物開發(fā)急需的效力測定方面的重要性的重大驗證"CEO兼研究員Nicholas Geisse博士說，“我們很榮幸獲得NCATS的認(rèn)可，并致力于利用這筆資金推動我們的內(nèi)部研發(fā)工作，進(jìn)一步推進(jìn)我們加速安全有效開發(fā)新療法的使命。"

久負(fù)盛名的快速通道撥款在兩年半的時間里總計超過440萬美元，將為Curi Bio提供必要的資源，以推動其在DMD方面的突破性研究以及使用新型神經(jīng)肌肉接頭模型開發(fā)肉毒桿菌毒素效力篩選測定。憑借這筆巨額資金，Curi Bio旨在加速其下一代4D EMT平臺的商業(yè)化，作為藥物開發(fā)商和生物制藥公司的強(qiáng)大研究工具。